从根源上逆转病程，全球该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，首款上市用于治疗一种罕见的基因局遗传性血液疾病。未来有望拓展至癌症、编辑病治疗法疗格 来源：FDA官方公告 美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的获批罕疗法上市，临床试验显示超90%患者症状显著改善。改写业内认为，全球这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，首款上市艾滋病等领域。基因局